اولین بیمار HIV در جهان، ژن درمانی مبتنی بر کریسپر دریافت کرد

به گزارش گذار‌نیوز، یک بیمار مبتلا به اچ‌آی‌وی(HIV) برای اولین بار درمان مبتنی بر ویرایش ژن(کریسپر) دریافت کرد. این روش درمانی توسط محققان دانشکده پزشکی لوئیس کاتز در دانشگاه تمپل ابداع شده است.

به نقل از وب‌سایت دانشگاه تمپل، محققان در جستجو برای یافتن درمانی برای ویروس نقص ایمنی انسانی نوع ۱ اچ‌آی‌وی، به آزمایش یک نوع درمان مبتنی بر ویرایش ژن بر یک فرد مبتلا به این بیماری پرداختند. این درمان اکنون تحت کارآزمایی بالینی قرار گرفته است. این کارآزمایی برای ارزیابی ایمنی و کارایی درمان “EBT-۱۰۱” که یک درمان منحصر به فرد مبتنی بر ویرایش ژن است، طراحی شده و می‌تواند در آینده درمان‌های اچ‌آی‌وی را متحول کند.

اولین فردی که تزریق قطره‌ای وریدی تک دوزی “EBT-۱۰۱” را دریافت کرده، اکنون تحت نظر قرار دارد و به زودی امکان توقف درمان رایج ضد رتروویروسی در او مورد بررسی قرار می‌گیرد. محققان امیدوارند که اگر این درمان تک‌دوزی مطابق پیش‌بینی عمل کند، این بیمار دیگر به درمان ضد رتروویروسی که در حال حاضر درمان استاندارد عفونت اچ‌آی‌وی است، نیازی نداشته باشد.

آغاز کارآزمایی بالینی فاز یک از دو فاز بالینی درمان EBT-۱۰۱ با تحقیقات به رهبری دکتر کامل خلیلی(Kamel Khalili)، رئیس گروه میکروبیولوژی، ایمونولوژی و التهاب امکان‌پذیر شد. دکتر خلیلی و همکارانش در دانشگاه تمپل، پیشگامان توسعه درمان EBT-۱۰۱ بودند و دکتر تریسیا بوردو(Burdo) و تیمش از طریق مطالعات خود نقش مهمی در پیشبرد آزمایشات بالینی EBT-۱۰۱ در پستانداران غیر انسانی ایفا کردند.

دکتر خلیلی می‌گوید: نزدیک به ۴۰ میلیون نفر در سراسر جهان از عوارض اچ‌آی‌وی رنج می‌برند و با گذشت بیش از ۴۰ سال از کشف این بیماری، هنوز هیچ درمانی برای آن وجود ندارد. EBT-۱۰۱ می‌تواند به طور بالقوه نیازهای برآورده نشده طولانی مدت افراد مبتلا به این ویروس را با حذف دی‌ان‌ای ویروسی از سلول‌های آنها برطرف و در نتیجه عفونت را ریشه کن کند.

حذف دی‌ان‌ای اچ‌آی‌وی از ژنوم سلولی برای درمان بیمار ضروری است. ویروس به مدت طولانی در مخازن بافتی باقی می‌ماند، در آنها مخفی می‌شود و از سیستم ایمنی و درمان ضد رتروویروسی فرار می‌کند.

دکتر بوردو می‌گوید: فعالیت گسترده پیش بالینی تیم‌های تحقیقاتی ما در تمپل، اثربخشی EBT-۱۰۱ را در حذف دی‌ان‌ای ویروس اچ‌آی‌وی از سلول‌های آلوده نشان داد و پایه و اساس این مطالعات بالینی را بنا نهاد. برای ما واقعاً هیجان‌انگیز است که ببینیم این درمان بالقوه وارد فاز اول از آزمایش‌های بالینی می‌شود.

دکتر خلیلی افزود: خوشحالیم که فاز اول کارآزمایی EBT-۱۰۱  طبق برنامه پیش می‌رود.

ایمی جی گلدبرگ(Amy J. Goldberg)، رئیس موقت دانشکده کاتز می‌گوید: شروع رسمی فاز یکم آزمایشات بالینی برای EBT-۱۰۱ ما را یک گام بسیار مهم به ایجاد یک درمان بالقوه برای اچ‌آی‌وی نزدیک‌تر می‌کند.

منبع: ایسنا